Cees Smit heeft zelf ernstige hemofilie A was van 1987 tot 1998 coördinator van de Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP). In 2003 ontving hij een eredoctoraat van de Universiteit van Amsterdam als erkenning voor zijn werk op het gebied van hemofilie, biotechnologie en patiëntenparticipatie. In dit artikel gaat hij in gesprek met prof. dr. Frank Leebeek, internist-hematoloog en afdelingshoofd Hematologie van het Erasmus MC, over wat gentherapie voor patiënten kan betekenen en waarom het nu nog niet voor iedereen beschikbaar is.
