Hemofilie A is een stollingsziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan factor VIII (FVIII). Hoewel profylactische infusies met FVIII bloedingen kunnen verminderen en verhelpen, blijft het risico op bloedingen bestaan en is de therapietrouw een uitdaging. Tijdens het ASH-congres 2024 presenteerde Andrew Leavitt (University of California San Francisco, San Francisco, VS) de eerste resultaten van de fase III AFFINE-studie, waarin de werkzaamheid en veiligheid van de gentherapie giroctocogene fitelparvovec werden geëvalueerd.1
