De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft het medicijn momelotinib goedgekeurd voor de behandeling van myelofibrosepatiënten met intermediair of hoog risico en bloedarmoede. Het is de eerste behandeling die is goedgekeurd voor deze groep patiënten.
Tot de myelofibrosepatiënten met intermediair of hoog risico behoren personen met primaire of secundaire myelofibrose (post-polycythaemia vera en post-essentiële trombocytemie). Momelotinib is een eenmaal daagse Janus kinase (JAK)1/JAK2 en activine A receptor type 1 (ACVR1) remmer.
Myelofibrose is een zeldzame bloedkanker die wordt gekenmerkt door de opbouw van littekenweefsel (fibrose) in het beenmerg. Als gevolg van mergfibrose is het meest voorkomende symptoom van de ziekte een laag aantal bloedcellen, waaronder rode bloedcellen, wat leidt tot bloedarmoede. In Nederland wordt geschat dat myelofibrose ongeveer 1 op elke 100.000 mensen treft, doorgaans ouderen.
De goedkeuring is gebaseerd op de twee fase III-studies, Momentum (NCT04173494) en Simplify-1 (NCT01969838), waarin momelotinib werd vergeleken met andere myelofibrosebehandelingen, respectievelijk danazol en Jakafi. De resultaten van de Momentum-studie werden gepubliceerd in the Lancet en toonden een reductie van 50% of meer in de totale symptoomscore met momelotinib in vergelijking met danazol. Gegevens van de subgroep van patiënten uit de Simplify-1 studie maakten ook deel uit van de goedkeuring en toonden aan dat Ojjaara de miltvolumereactie met 35% of meer verminderde.
Vaak waargenomen bijwerkingen waren trombocytopenie (laag aantal bloedplaatjes), bloedingen, bacteriële infectie, vermoeidheid, duizeligheid, diarree en misselijkheid.
Momelotinib wordt ook door de FDA geëvalueerd bij andere aandoeningen zoals niet-kleincellige longkanker, polycythaemia vera en pancreas ductaal adenocarcinoom.
Referenties
