Nieuw medicijn goedgekeurd voor sikkelcelziekte

november 2019 Geneesmiddelen Marjolein Haakman-Groot

Een nieuw medicijn genaamd crizanlizumab is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten. Deze organisatie bepaald of o.a. medicijnen en voedsel veilig zijn om te gebruiken. Crizanlumab kan worden gebruikt voor sikkelcelziekte-patiënten boven de 16 jaar. Dit medicijn zou de frequentie van vaso-occlusieve crisen moeten verlagen.

Crizanlizumab werking

Crizanlizumab is het eerste goedgekeurde medicijn dat zich richt op het verlagen van de activiteit van selectine. Selectine is een stof die ervoor zorgt dat cellen aan elkaar plakken. Bij sikkelcelziekte klonteren cellen vaker samen, doordat de rode bloedcellen een afwijkende vorm hebben. Wanneer de werking van selectine kan worden verminderd, zouden mogelijk vaso-occlusieve crisen kunnen worden voorkomen.

Een dergelijke crise is een pijnlijke aanval die ontstaat doordat een samenklontering van rode bloedcellen een bloedvat blokkeert. Hierdoor kan er naar dit deel van het lichaam geen zuurstof meer toe, en dit voel je als pijn. Deze crisen treden vooral op in de botten, maar ook in de longen en buik.

Onderzoek naar werkzaamheid

De goedkeuring van de FDA is gebaseerd op een onderzoek met 198 patiënten met sikkelcelziekte en een geschiedenis van vaso-occlusieve crisen. De groep patiënten die een infuus ontvingen met het medicijn crizanlizumab hadden veel minder vaak last van vaso-occlusieve crisen. Deze groep had mediaan 1,63 crisen per jaar. De andere groep die een placebo ontving had gemiddeld 2,98 crisen per jaar. Dit is een afname van 45% bij de mensen die het medicijn ontvingen.

Deze afname in het aantal crisen was niet afhankelijk van het type sikkelcelziekte dat mensen hadden. Ook het gebruik van hydroxycarbamide, een ander medicijn tegen sikkelcelziekte, had geen invloed op deze afname van crisen. 36% van de patiënten in de crizanlizumab-groep had geen enkele vaso-occlusieve crise tijdens het gehele onderzoek. In de placebogroep had slechts 17% geen enkele crise. Ook duurde het bij de groep die het medicijn ontving een stuk langer voor de eerste crise optrad, wel 4,1 maanden vergeleken met 1,4 maanden bij de controlegroep.