Overstappen van eculizumab naar ravulizumab is veilig en effectief voor patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Dat is de voornaamste conclusie uit de REACTION-studie, uitgevoerd door Bruno Fattizzo, MD, en collega’s van de hematologieafdeling van het Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico in Milaan, Italië. Deze multicenter observationele cohortstudie, in december gepresenteerd tijdens de ASH Annual Meeting, bevestigt de klinische resultaten uit eerdere fase 3-onderzoeken met robuuste real-world data. Eerder verscheen de studie al in het vaktijdschrift Blood.
De studie includeerde 80 patiënten (mediaanleeftijd 51,5 jaar; 48,8% mannen) met PNH, gediagnosticeerd met een mediane duur van 9 jaar (IQR 4,3-16,7). Deelnemers hadden ten minste 26 weken eculizumab (Soliris) gebruikt voordat zij overstapten naar ravulizumab (Ultomiris). Bij baseline vertoonde 66,3% van de patiënten geen comorbiditeiten en had 68,8% geen symptomen van PNH.
Ravulizumab werd toegediend met een mediane inductiedosis van 2.700 mg, gevolgd door een onderhoudsdosis van 3.300 mg met een frequentie van 56 dagen. Werkzaamheid en veiligheid werden geëvalueerd op 26 en 52 weken voorafgaand aan de overstap, op baseline, en op 18, 34 en 52 weken na de overstap.
De primaire uitkomstmaat was de procentuele verandering in lactaatdehydrogenase (LDH) van baseline tot week 52. Secundaire uitkomsten omvatten doorbraakhemolyse-episodes en transfusiebehoefte.
Er werden geen nieuwe bijwerkingen gemeld. Twee sterfgevallen traden op, maar waren niet gerelateerd aan ravulizumab.
De REACTION-studie bevestigt dat ravulizumab een veilige en effectieve behandeloptie is voor patiënten met PNH die overstappen van eculizumab, met verbeteringen in hemolysecontrole en transfusiebehoefte. Deze resultaten bieden belangrijke real-world inzichten voor hematologische zorgpraktijken.
Referentie
