Resultaten van de PERSEPT-1-studie laten zien dat eptacog beta, een recombinante stollingsfactor VII, effectief is in het succesvol termineren van spontane en traumatische bloedingen bij mensen met hemofilie A of B. Deze uitkomsten werden onlangs gepresenteerd tijdens het ISTH 2022-congres.1
In de fase III PERSEPT-1-studie werden 50 hemofiliepatiënten van 12-75 jaar met remmers gerandomiseerd behandeld met een startdosis van 75 of 225 μg/kg eptacog beta, gevolgd door nog eens 75 μg/kg gedurende vaste intervallen tijdens 24 uur. Het primaire eindpunt van de studie was de proportie succesvol gestopte bloedingen (goed of excellente respons), onafhankelijk van bloedingsernst, binnen 12 uur na de aanvangsdosis.
Bij de 50 geïncludeerde hemofiliepatiënten werden gedurende de studie 381 spontane bloedingen vastgesteld; 197 in de 75 μg-arm en 184 in de 225 μg-arm. Na behandeling met eptacog beta waren deze binnen 12 uur afdoende behandeld bij 85,1% van de bloedingen in de 75 μg-arm, en bij 93,8% van de patiënten in de 225 μg-arm Na de vervolgdosering stegen deze percentages tot respectievelijk 95,8% en 99,4% binnen 24 uur. Bij traumatische bloedingen was een vergelijkbaar resultaat te zien. Binnen 12 uur waren traumatische bloedingen namelijk gestopt bij 88% van de patiënten die een lage aanvangsdosis eptacog kregen, en bij 93,5% van de mensen die 225 μg/kg als startdosis ontvingen. Binnen 24 uur waren alle traumatische bloedingen gestopt in beide behandelarmen.
Er werden ook enkele behandelingsgerelateerde bijwerkingen gerapporteerd, waaronder ongemak op de injectieplaats, een hematoom op de injectieplaats en verhoging van de lichaamstemperatuur.
In deze studie werd gezien dat behandeling met eptacog beta circa 85-95% van de spontane en traumatische bloedingen wist te stoppen binnen 12 uur bij patiënten met hemofilie A of B met remmers. Bij een hogere startdosis werd een hoger percentage succesvol gestopte bloedingen gezien, maar in beide behandelarmen was het percentage succesvol gestopte spontane bloedingen boven 95% binnen 24 uur en 100% bij traumatische bloedingen binnen 24 uur.
Referentie
