Tyrosinekinaseremmers worden veelal ingezet voor de behandeling van patiënten met chronische myeloïde leukemie (CML). De nieuwe tyrosinekinaseremmer (TKI) asciminib lijkt een positief effect te hebben bij zwaar voorbehandelde CML-patiënten. Dit schrijven onderzoekers recentelijk in de New Engeland Journal of Medicine.
Asciminib remt namelijk het tyrosinekinase-eiwit genaamd BCR-ABL. Door de remming van dit eiwit stoppen de leukemiecellen met delen en sterven ze. Hoewel andere TKI’s een vergelijkbaar werkingsmechanisme hebben, bindt asciminib aan een andere bindingsplaats dan de andere TKI’s. Deze binding van asciminib op het tyrosinekinase-eiwit leidt tot remming van zowel het ‘normale’ als het gemuteerde BCR-ABL-gen. Dit gen is bij CML-patiënten soms gemuteerd (veranderd) en produceert dan het gemuteerde BCR-ABL-eiwit.
De fase I-studie bestond uit 150 CML-patiënten waarbij andere tyrosinekinaseremmers niet goed werkten. De patiënten ontvingen een of twee keer per dag asciminib in een hoeveelheid van 10 tot 200 mg. Het primaire doel hiervan was om te bepalen wat de maximum getolereerde en aanbevolen dosis van het middel was. De patiënten werden gevolgd voor een periode van 14 maanden. Hoewel veel patiënten niet reageerden op eerdere TKI’s, leek asciminib toch effectief te zijn bij patiënten met of zonder een mutatie in het BCR-ABL gen. Bovendien waren de bijwerkingen minimaal.
Volgens de onderzoekers kan het middel in de toekomst mogelijk een oplossing bieden voor patiënten met gelimiteerde behandelmogelijkheden voor CML.
Bron
1. Klik hier voor het New Engeland Journal of Medicine artikel
